当年2月，渤健公司研发的“诺西那生钠注射液”经过优先审评审批，在我国成功上市，定价近70万一针 。根据渤健在中国的援助方案，最初的四针“买一赠三”，之后变成“买一赠一”；第一年需要自费140万，之后每年平均花费105万 。潘庆雄动了卖房打针的念头，但面临终身用药，也难以为继 。
身边的亲人、病友，沙河小学，为晓谊筹了款，老师们来医院探望她，带上了乌龟玩偶和一本“小册子”，里面是同学们写下的祝福话语 。一位三年级的小朋友说，“晓谊，如果你卖了房子，那你以后还住什么？所以，我们会给你最好的治疗，你一定要战胜病毒，早日归校 。”
那段时间，马斌也和潘庆雄保持联系，商讨如何用药 。当时，另一款治疗SMA的基因药物在国外即将上市，只需一次用药，可以长期缓解，甚至治愈疾病 。潘庆雄决定再等一等，寄望能用上这种药，即使倾家荡产 。
刘丽从医30多年了，担任国家卫健委罕见病诊疗与保障专家组成员、广东省医学会罕见病学分会主任委员 。2019年，她所在的广州妇女儿童医疗中心，被遴选为广东省罕见病诊疗协作网省级牵头医院，是当地诊断罕见病最多的医院之一 。
她见过许多SMA患儿，“这种孩子很可爱，求生欲望很强，会积极配合治疗，很听话，因为他们想活下去 。”刘丽记得，诺西那生钠在国内刚上市的前两年，她所在的医院“只有四五个人打针 。”听到有药可治，大家都高兴，但知道药价后，又退却了，“父母不忍心放弃治疗，他们是很自责的 。”
后来，渤建调整援助方案，最低时，平均每年需要花费55万 。这仍然是一个难以承担的数字 。“70万一针天价药”，“众筹打针”，这样的字眼，越来越多地出现在公众视野中 。
“没有药没办法，现在有药了，我们就得想办法 。”刘丽说 。如何让诺西那生钠抵达患者，在不同场合，被反复探讨 。“最后一公里”，是一步步推进的 。
全国多个省市，开始探索商业补充医疗保险 。2020年前后，广东佛山、广州先后推出“平安佛”、“穗岁康”，诺西那生钠等罕见病高值药物，被纳入保障范围 。后者赔付比例为70%，也就是说，原来第一年自费的140万，可以报销96万 。刘丽欣慰地看到，这一年后，打针的人“又多了十来个 。”
但被寄予最大厚望的，是国家医保谈判 。去年12月3日上午，SMA病友群里突然消息刷屏——“诺西那生钠被纳入国家医保目录，3.3万元一针！”潘庆雄和女儿正在学校上课，“一边看一边流眼泪，就是情不自禁，这个价钱想都没想过 。”美儿SMA关爱中心向南都采访人员表示，听到“每一个小群体都不应该被放弃”，“很多家长都瞬间泪奔，从心底里感谢国家 。”
2月9日，潘庆雄打开那张医院清单，仅在医保报销后，一针降到了1.1万元 。“现在大家都轻松了，没有人再谈钱 。”第二天，晓谊出院后，又被送去做康复治疗，元宵节也在医院度过 。令人欣喜的是，她的上肢力量有了变化，“量表评估，分数有一点点进步 。”
转眼，第十年了，今年的全家福拍摄，换成了一场生日会 。宣布诺西那生钠进医保消息后的第三天，晓谊度过了10岁生日，爸爸说，这是她最好的“生日礼物” 。那天，她许下心愿，未来，还能站起来 。
过去那些年拍的全家福，挂满客厅和卧室，色调是那样明亮 。一家人整整齐齐，脸上洋溢着喜悦，好像没经历过这一切 。
出品：南都即时
采写：南都采访人员 张林菲 实习生 崔晓晴

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