重大新药创制国家重大科技专项

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重大新药创制（国家重大科技专项）
作为“十三五”时期国家“重大新药创制”成果之一，中国完全自主知识产权的靶向药泰它西普近日经国家药监局批准正式上市。它打破了跨国药企的垄断，成为继葛兰素史克的靶向药后，全球第二款用于治疗“不死癌症”——系统性红斑狼疮的生物靶向药。
作为全球首创双靶点治疗系统性红斑狼疮的国家创新一类生物新药，历经13年自研的泰它西普这次在国内首发上市，开启了系统性红斑狼疮的“双靶治疗”时代。
中南大学湘雅二医院风湿免疫科主任医师李芬教授介绍，长期以来国内外临床上只有跨国药企葛兰素史克的贝利尤单抗这一款生物靶向药专门用于治疗系统性红斑狼疮。在“十三五”时期国家“重大新药创制”的推动下，这次中国药企荣昌生物自研的泰它西普终于取得成功，有望为全球做出更多“中国贡献” 。
“由于取得了一系列技术突破，泰它西普已相继在中国、美国、欧盟、俄罗斯、韩国、日本等国家和地区都获得了专利授权，美国食品药品监督管理局也已经授予了其快速审批通道的资格，有望加速实现它在全球多国上市。”李芬说。
红斑狼疮是一种自身免疫性结缔组织病，其中系统性红斑狼疮是最常见、也是最严重的一类。“这一疾病多发于20至40岁女性，国内患者人数也早已超过百万。”李芬称。
事实上，红斑狼疮绝非一种简单的皮肤病，其病变会累及多器官和系统，75%的系统性红斑狼疮患者会出现肾脏损伤，严重时会危及生命，同时因反复复发、难以治愈，让人们谈之色变。
《2020中国系统性红斑狼疮诊疗指南》显示，除靶向药外，系统性红斑狼疮治疗还需要借助于糖皮质激素、免疫抑制剂等传统治疗药物。但传统治疗药物长期应用引起的不良反应也极为严重。据统计，约60%的患者长期、大剂量使用糖皮质激素会导致器官不可逆损害，甚至诱发感染、骨坏死等严重不良反应。而免疫抑制剂的细胞毒性更强，引发的肝毒性、肾毒性问题同样严重。
“最终约七至八成的系统性红斑狼疮病人会死于感染等并发症。”山东大学齐鲁医院风湿科主任医师李兴福教授披露。
如何降低复发并减少药物不良反应，成了国内外学界的重要研究方向。
随着医学的发展，生物靶向药也在不断尝试新的探索。临床研究发现，B淋巴细胞是系统性红斑狼疮发病机制的核心，BLyS和APRIL是B细胞分化成熟的关键细胞因子。经过13年研发，泰它西普作为全球首个BLyS/APRIL抑制剂，已经可“双管齐下”阻断BLyS和APRIL细胞因子与受体结合，达到治疗系统性红斑狼疮的目的。
与此同时，全新的双靶点作用机制也有望解决药物产生的不良反应问题。泰它西普是重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白，是基因序列片段经过优化的融合蛋白结构，生物活性和安全性相对更高。
更有意义的是，伴随着这一双靶向药的上市，它也向世界证明了在重大疾病领域，中国本土原研药物同样有能力更好地解决患者的临床需求。

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